A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada desenvolvida para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito nesta segunda-feira (24/11), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. O projeto passou por análise prioritária e recebeu aprovação rápida da Anvisa, colocando o Brasil na dianteira desse tipo de pesquisa na América Latina.
Será estudada no Brasil
Criada pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a terapia GB221 será estudada no Brasil com participação direta da Fiocruz. Além de integrar o desenvolvimento clínico, a instituição fechou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, via Bio-Manguinhos, abrindo espaço para que o país produza uma terapia gênica pela primeira vez.
AME tipo 1 é rara
A AME Tipo 1 é uma doença rara, que costuma aparecer ainda nos primeiros meses de vida. Ela é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela proteína que garante o funcionamento dos neurônios motores. Sem essa proteína, o corpo perde força muscular progressivamente, um quadro que pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
*Sob supervisão de Daniel Costa
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